Hauptunterschied – Ex-vivo vs. In-vivo-Gentherapie
Gentherapie ist eine wichtige Technik, die zur Behandlung oder Vorbeugung von genetischen Krankheiten eingesetzt wird, indem Gene für fehlende oder defekte Gene eingeführt werden. Bestimmte Krankheiten können geheilt werden, indem die gesunden Gene anstelle von mutierten oder fehlenden Genen, die für die Krankheit verantwortlich sind, eingefügt werden. Die Gentherapie wird hauptsächlich für somatische Zellen und nicht für Keimbahnzellen angewendet und kann in zwei Haupttypen eingeteilt werden, die Ex-vivo-Gentherapie und In-vivo-Gentherapie. Der Hauptunterschied zwischen Ex-vivo- und In-vivo-Gentherapie besteht darin, dass therapeutische Gene in In-vitro-Zellkulturen übertragen und bei der Ex-vivo-Gentherapie wieder in einen Patienten eingeführt werden, während Gene direkt in das Gewebe oder die Zellen des Patienten eingebracht werden, ohne dass die Zellen in vitro in in kultiviert werden vivo-Gentherapie.
Was ist Ex-vivo-Gentherapie?
Ex-vivo-Gentherapie ist eine Form der Gentherapie, bei der die Zelle eines Patienten von außen modifiziert und dem Patienten wieder zugeführt wird. Die Zellen werden im Labor (außerhalb des Körpers des Patienten) kultiviert und Gene eingefügt. Dann werden die stabilen Transformanten selektiert und wieder in den Patienten eingeführt, um die Krankheit zu behandeln. Die Ex-vivo-Gentherapie kann nur auf bestimmte Zelltypen oder ausgewählte Gewebe angewendet werden. Knochenmarkszellen sind die Zellen, die häufig für die Ex-vivo-Gentherapie verwendet werden.
Verfahren der Ex-vivo-Gentherapie
Bei der Ex-vivo-Gentherapie gibt es mehrere Hauptschritte, wie folgt;
- Zellen mit defekten Genen werden aus dem Patienten isoliert.
- Isolierte Zellen werden im Labor in Kulturen gezüchtet.
- Therapeutische Gene werden mithilfe von Vektoren in die gewachsenen Zellkulturen eingefügt oder eingebracht.
- Transformierte Zellen werden aus den Nicht-Transformanten selektiert und gezüchtet.
- Ausgewählte Zellen werden in den Patienten transplantiert.
In der Ex-vivo-Gentherapie werden Träger oder Vektoren verwendet, um Gene in Zielzellen zu transportieren. Eine erfolgreiche Genabgabe hängt vom Trägersystem ab, und die wichtigen Vektoren, die in der Ex-vivo-Gentherapie verwendet werden, sind Viren, Knochenmarkszellen, menschliche künstliche Chromosomen usw. Im Vergleich zur In-vivo-Gentherapie beinh altet die Ex-vivo-Gentherapie keine nachteiligen immunologischen Reaktionen im Körper des Patienten, da die genetische Korrektur in vitro erfolgt. Der Erfolg hängt jedoch vom stabilen Einbau und der Expression des Heilgens im Körper des Patienten ab.
Abbildung 01: Ex-vivo-Gentherapie
Was ist In-vivo-Gentherapie?
In-vivo-Gentherapie ist eine Technik, bei der Gene direkt in die Zellen eines bestimmten Gewebes im Körper des Patienten eingebracht werden, um genetische Krankheiten zu behandeln. Es kann auf viele Gewebe des menschlichen Körpers angewendet werden, einschließlich Leber, Muskel, Haut, Lunge, Milz, Gehirn, Blutzellen usw. Die therapeutischen Gene werden durch virale oder nicht-virale Vektoren in den Patienten eingeführt. Der Erfolg hängt jedoch von mehreren Faktoren ab, wie der effizienten Aufnahme der Vektoren, die das therapeutische Gen tragen, durch die Zielzellen, dem intrazellulären Abbau der Gene innerhalb der Zielzellen und der Genaufnahme durch den Zellkern, der Expressionsfähigkeit des Gens usw.
Abbildung 02: In-vivo-Gentherapie
Was ist der Unterschied zwischen Ex-vivo- und In-vivo-Gentherapie?
Ex-vivo vs. In-vivo-Gentherapie |
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| Ex-vivo-Gentherapie ist eine Form der Gentherapie, die außerhalb des Körpers des Patienten durchgeführt wird. Die Genmodifikation findet außerhalb des Körpers statt. | In-vivo-Gentherapie ist eine andere Form der Gentherapie, die direkt durchgeführt wird, wenn sich die defekten Zellen noch im Körper befinden. Gene werden verändert, solange sie noch im Körper sind. |
| Isolation und Kultivierung | |
| Defekte Zellen werden isoliert und im Labor kultiviert. | Defekte Zellen werden nicht isoliert oder im Labor kultiviert. |
| Selektion von Transformanten | |
| Stabile Transformanten werden vor der Wiedereinführung selektiert. | Stabile Transformanten können nicht selektiert werden. |
| Unerwünschte immunologische Reaktion | |
| Diese Methode führt nicht zu unerwünschten immunologischen Reaktionen im Körper des Patienten. | Diese Methode führt zu unerwünschten immunologischen Reaktionen im Körper des Patienten. |
Zusammenfassung – Ex-vivo vs. In-vivo-Gentherapie
Therapeutische Gene werden zur Behandlung bestimmter Krankheiten in den Körper des Patienten eingebracht. Sie ist als Gentherapie bekannt und kann auf zwei Arten durchgeführt werden, nämlich Ex-vivo-Gentherapie und In-vivo-Gentherapie. Der Unterschied zwischen Ex-vivo- und In-vivo-Gentherapie besteht darin, dass die Geninsertion bei der Ex-vivo-Gentherapie in den Zellkulturen außerhalb des Körpers des Patienten erfolgt und die korrigierten Zellen dem Patienten wieder zugeführt werden, während bei der In-vivo-Gentherapie Gene direkt in die eingeführt werden innere Zielgewebe, ohne die Zellen zu isolieren. Der Erfolg beider Verfahren hängt von der stabilen Insertion und Transformation der therapeutischen Gene in die Patientenzellen ab.
